Terapia cu celule T reglatoare, o nouă speranță pentru anemia aplastică severă
Un studiu clinic de fază 1 arată că perfuzia cu celule T reglatoare proprii, multiplicate în laborator, este sigură și poate îmbunătăți starea pacienților cu anemie aplastică severă sau rezistentă la tratament.
Anemia aplastică este o boală rară, dar severă, în care măduva osoasă nu mai produce suficiente celule sanguine: globule roșii, globule albe și trombocite. Cauza principală este un mecanism autoimun, prin care sistemul imunitar atacă propriile celule stem hematopoietice.
Simptome și complicații
Simptomele variază în funcție de severitate: oboseală accentuată, paloare, amețeli, dificultăți de concentrare (din cauza deficitului de globule roșii), infecții repetate și febră (din cauza scăderii globulelor albe), sângerări nazale, gingivale sau vânătăi (din cauza trombocitopeniei). Complicațiile pot include infecții severe, hemoragii și dependența de transfuzii.
Diagnostic și tratament standard
Diagnosticul se bazează pe hemoleucogramă și examinarea măduvei osoase. Tratamentul standard include imunosupresoare și, în cazuri severe, transplant de celule stem. Cu toate acestea, nu toți pacienții răspund, iar unii prezintă recăderi sau efecte adverse.
Studiul de fază 1 de la King's College London
Cercetătorii de la King's College London au testat o terapie inovatoare: celule T reglatoare (Treg) proprii, multiplicate în laborator. În anemia aplastică, pacienții au un număr redus și o funcționare deficitară a acestor celule, care în mod normal limitează reacțiile autoimune. Studiul a inclus șase pacienți cu forme severe sau rezistente la tratament. Li s-au recoltat celule Treg, multiplicate în laborator până la miliarde, apoi perfuzate în două administrări, la interval de două săptămâni.
Rezultate promițătoare, dar preliminare
Tratamentul a fost bine tolerat, fără reacții adverse severe. Trei dintre cei șase pacienți au prezentat beneficii clinice relevante, rămânând independenți de transfuzii. Celulele Treg administrate au rămas detectabile în măduva osoasă până la șase luni, sugerând un efect biologic de durată. Studiul nu demonstrează încă eficacitatea definitivă, dar deschide calea către o opțiune terapeutică personalizată pentru anemia aplastică severă.
